في أمل جديد للمصابين بمرض مناعي نادر ومميت يعرف باسم مرض (الفقاقيع)، استخدم الباحثون علاجًا جينيًّا تجريبيًّا لتطوير علاج محتمل، وحسب الخبراء فإن هذا المرض يحدث؛ بسبب طفرة جينية، تجعل الأطفال الذين يولدون بها يعانون من نقص المناعة الشديد، ولا تعمل معهم الخلايا المناعية بشكل صحيح؛ ما يجعلهم عرضة للإصابة بالعدوى، وهي حالة تصيب واحدًا من بين كل 50 ألف مولود جديد، وتتطلب إجراءات متطرفة لمنع الإصابة، وفي إحدى الحالات الشهيرة، عاش صبي في فقاعة بلاستيكية معقمة حتى وفاته في عمر 12 عامًا، ومن هنا جاءت تسمية المرض.
وحتى الآن كان أفضل علاج لهذه الحالات الصعبة يعتمد على استخدام زرع نخاع العظم من الأشقاء المتطابقة مع الأنسجة لاستعادة المناعة، لكن نظرًا لأن العديد من المرضى لا يتمتعون بأخوة متطابقة، يلجأ الأطباء غالبًا إلى متبرعين آخرين، ومثل هذه التبرعات يمكن أن تحسن صحة المرضى، لكنها في كثير من الأحيان لا يمكن أن تنتج مناعة كاملة، وهذا هو السبب في أن العلاج الجيني يبدو واعدًا للغاية، ومع ذلك فإن تقنيات العلاج الجيني السابقة إما لم تستعد بالكامل وظيفة المناعة أو أسفرت عن آثار جانبية خطيرة، مثل سرطان الدم.
الآن يبدو أن تقدمًا في علاج الجينات الموصوف في دراسة جديدة صادرة عن مجلة نيو إنجلند الطبية، أدى إلى إنتاج استجابة مناعية قوية بأمان في ثمانية مرضى صغار؛ ما يمنح العائلات والأطباء أملًا جديدًا؛ حيث شارك ثمانية أطفال مصابون في التجربة، جميعهم تتراوح أعمارهم بين 2 و14 شهرًا، ولم يكن لدى أي منهم أخوة متطابقة، والعديد منهم كانوا مصابين بالتهابات سابقة، وتم علاج أربعة منهم في مستشفى وأربعة في مستشفى آخر.
أخذ الأطباء عينات من نخاع عظام كل طفل لجمع الخلايا الجذعية المكونة للدم، ثم تلقى كل طفل جرعات علاج كيميائي للقضاء على المناعة الموجودة لديهم، وإعدادهم لإعادة بناء خلايا سليمة بنسخة مصححة من الجين المتحور الذي تسبب في حدوث هذه الطفرة من الأساس، والذي أدخله الباحثون في الخلايا الجذعية المكونة للدم للرضع باستخدام فيروس غير نشط، ثم تم ضخها في الأطفال حديثي الولادة على أمل أن يحفز وظيفة المناعة الطبيعية، وبعد ثلاثة إلى أربعة أشهر، كان سبعة من الأطفال ينتجون أنواعًا متعددة من الخلايا المناعية الطبيعية، ويحققون استجابة مناعية صحية عالجت العديد من الإصابات السابقة للرضع.
ونجح هذا العلاج بشكل كافٍ؛ بحيث تمكن أربعة من الأطفال في النهاية من التوقف عن الحصول على دفعات مضادة للأجسام المضادة، والتي يستخدمها الأطباء غالبًا؛ لتعزيز المناعة، كما ظهرت أيضًا استجابات طبيعية للقاحات الطفولة، وظل الأطفال ينمون ويتطورون بشكل طبيعي خلال فترة تصل إلى عامين من المتابعة، انتهت في سبتمبر الماضي، وبالرغم من أن النتائج أولية، وتحتاج مزيدًا من البحث، وكذلك المتابعة طويلة الأجل للمرضى الحاليين، لكن الباحثين يأملون في أن توفر هذه التقنية مستقبلًا أكثر إشراقًا للعائلات التي تعاني من هذا التشخيص المؤلم.