بعض العلاجات الطبية الأكثر حداثة وفعالية لا يستطيع غالبية الناس تحمّل كلفتها، حيث تتجاوز أسعارها في بعض الأحيان المليون دولار، ولذلك كانت مبادرة المعاهد الوطنية الأمريكية للصحة ومؤسسة بيل وميليندا جيتس الساعية لتغيير بعض من هذا الواقع المؤسف.
وحسب التقارير الواردة من الولايات المتحدة الأمريكية، ستستثمر الجهتان على مدار السنوات الأربع القادمة، نحو مئة مليون دولار لتطوير علاجات جينية لمرض الخلايا المنجلية وفيروس نقص المناعة البشرية، مع التركيز بشكل خاص على إتاحة هذه العلاجات للمرضى الذين هم في أمس الحاجة إليها.
ووفق خبراء فإن كل من فيروس نقص المناعة البشرية ومرض الخلايا المنجلية (مجموعة من الاضطرابات الموروثة التي تؤدي إلى شكل غير طبيعي من خلايا الدم الحمراء ووظائفها، ما قد يسهم في عدد من المضاعفات المحتملة) تؤثر بشكل غير متناسب على أولئك الذين يعيشون في المناطق ذات الدخل المنخفض.
ويركز هذا التعاون الذي لم يسبق له مثيل على إمكانية الوصول إلى استراتيجيات متقدمة قائمة على الجينات لهذه الأمراض، وقابلية تحمل تكلفتها للتأكّد من أن الجميع في كل مكان لديهم فرصة للعلاج، وليس فقط أولئك الموجودين في البلدان مرتفعة الدخل.
وطبقًا لبيان المبادرة فإن علاجات الجينات، التي تسعى لتغيير الجينات من أجل علاج الأمراض أو الوقاية منها، قد حققت بالفعل اختراقات في الحالات التي يصعب علاجها للغاية بما في ذلك العمى وسرطان الدم.
لكن هذه العلاجات لم يكن من الممكن الوصول إليها في البلدان منخفضة الموارد، ومن ثم ستركز المبادرة الجديدة أولًا على تطوير العلاجات الجينية لأمراض الخلايا المنجلية وفيروس نقص المناعة، ثم تحويل التركيز بعد ذلك إلى إمكانية الوصول إلى مختلف الأماكن والعمل على تنمية ذلك.
وقد ركز الباحثون بالفعل على المسارات المحتملة للعلاج الجيني وتنميتها، وحسب البيان بالنسبة لمرض الخلايا المنجلية يمكن للعلاج، إما بتصحيح طفرات الجين التي تسبب الاضطراب في المقام الأول، أو مساعدة الجسم على تحقيق وظائف خلايا الدم الحمراء الطبيعية.
أمّا بالنسبة لفيروس نقص المناعة البشرية، فقد يعني ذلك استهداف الحمض النووي المصاب الذي يعيش داخل خلايا الشخص، حتى لو كان يتلقّى العلاج المضادّ للفيروسات، وفيما يعمل الباحثون بالفعل على علاجات محتملة لهذه الأمراض، تعنى المبادرة الجديدة بايصال أي نتائج تتحقق في هذا الإطار إلى شريحة أوسع من المرضي، بعيدًا عن التحديات الهائلة لتطوير ونشر هذه العلاجات.