أطلقت الهيئة العامة للغذاء والدواء برنامج "نادر" ضمن الإطار التنظيمي لأدوية الأمراض النادرة، بهدف تعزيز تطوير وترخيص المستحضرات الدوائية المخصصة لعلاج هذه الأمراض وتسريع وصولها إلى المرضى في المملكة.
ويستهدف البرنامج المستحضرات الدوائية التي تعالج أو تقي من الأمراض النادرة، والتي يقل معدل انتشارها عن خمس حالات لكل 10,000 شخص في المملكة، شريطة عدم وجود علاج فعّال لها أو تقديم المستحضر فائدة علاجية تفوق الخيارات المتاحة، بالإضافة إلى أن يكون المستحضر في مرحلة التطوير أو حاصلاً على ترخيص من جهة رقابية خارجية دون أن يكون مسجلاً في المملكة.
أوضحت الهيئة أن البرنامج يوفر حزمة من المحفزات والتسهيلات، من بينها الدعم العلمي والتنظيمي، واعتماد أساليب مرنة لإعداد الأدلة العلمية بما يراعي محدودية أعداد المرضى، فضلاً عن تطبيق إجراءات مرنة لتسجيل المصانع ودعم متطلبات تقارير السلامة الدورية.
وفي السياق ذاته، أكدت الهيئة أن توفير الدعم لتسريع حصول المصابين بالأمراض النادرة على هذه الأدوية يمثل أولوية قصوى، مشيرة إلى أن البرنامج يأتي ضمن جهودها المستمرة لتمكين المرضى من الوصول إلى العلاجات الواعدة وتوفير رعاية صحية متكاملة للمستفيدين، بما يتوافق مع مستهدفات رؤية السعودية 2030.
